Estudio sobre la utilización de la talidomida desde los trágicos años sesenta hasta la actualidad. Análisis desde la perspectiva legal y ética

Abstract

[cas] La talidomida se introdujo a finales de los años ’50 como droga hipnótica, sedante y antiemética. Aunque estuvo poco tiempo en el mercado, ya que a principios de los 60 se descubrió que provocaba graves anomalías congénitas. Ya hace más de 50 años del descubrimiento del efecto teratógeno de la talidomida, pero todavía hoy preocupa a profesionales sanitarios. Sin embargo, la tragedia ocurrida conllevó a investigaciones sobre el medicamento, no sólo por las malformaciones que producía, sino también para averiguar su mecanismo de acción. Éste aún no se conoce detalladamente pero si que se conocen los efectos antiinflamatorios, antiangiogénicos, antitumorales y inmunomoduladores que han llevado al tratamiento con éxito de múltiples indicaciones : lupus eritematoso discoide, enfermedad de Behçet, úlceras aftosas en pacientes con SIDA, enfermedad crónica injerto contra huésped, mieloma múltiple y neoplasia de órganos sólidos. Las indicaciones a las que se destina son poco prevalentes, por lo tanto se le aplica la legislación sobre medicamentos huérfanos. De los años cincuenta hasta la actualidad, los acontecimientos que implican a la talidomida han llevado a una regulación. El trágico acontecimiento que salpica a este fármaco hizo que se modificara la normativa que regula la autorización de medicamentos y se instaurase el concepto de farmacovigilancia. De acuerdo con lo expuesto el objetivo del trabajo ha sido valorar la repercusión de la normativa sobre medicamentos huérfanos en la utilización de la talidomida y analizar el acceso de este medicamento en diferentes países teniendo en cuenta el problema que llevó a la controversia sobre la utilización o no de dicho medicamento por los efectos secundarios que ocasiona.

[eng] Talidomide was used for the first time in the late 50´s as a hypnotic, sedative, and antiemetic drug; nevertheless, this drug was available on the market for a short period, given that, at the beginning of the 60´s it was discovered that it caused important congenital malformations. It has already been 50 years since the teratogenic effects of talidomine where discovered, however its use is still of concern for health professionals. Still, this tragedy promoted research on this drug, not only because of its related malformations, but also to elucidate its mechanism of action. This is not known in detail yet, but the the anti-inflammatory, anti-angiogenesis, and immune-modulation effects of talidomide have permitted to treat successfully several diseases: discoid lupus erythematosus, Behçet disease, aphthous ulcers in AIDS patients, chronic graft versus host disease, multiple myeloma, and solid tumours. These diseases have a low prevalence, for this reason, the legislation for orphan drugs is applied for thalidomide use. Since the 50´s, the events that surrounded talidomide led to a regulation of its use. The tragic event associated with this drug led to the modification of the law regulating the authorization of drugs, and the concept of pharmacovigilance. According to the above-mentioned arguments, the objective of this study was to assess the impact of the orphan drug regulation laws in the use of talidomide, as well as to analyse the use of this drug in different countries taking into account the controversy surrounding this drug associated with its side effects.