# name
Individualització de la profilaxi de la malaltia tromboembòlica venosa en pacients pediàtrics afectes de leucèmia limfoblàstica aguda: ús del test de generació de trombina

# metadata.dc.contributor.other[].value
Universitat de Barcelona. Facultat de Medicina i Ciències de la Salut

# metadata.dc.description.abstract[].value
[cat] INTRODUCCIÓ El tromboembolisme venós (TEV) és una complicació freqüent en pacients pediàtrics amb leucèmia limfoblàstica aguda (LLA), amb una incidència de fins al 50%, associada a una major morbiditat i mortalitat. S’han identificat factors de risc com l’ús de corticoides, asparaginasa, catèters venosos centrals (CVC) i l’edat superior als 10 anys. No obstant, el paper de la trombofília hereditària roman controvertit. Les estratègies preventives i terapèutiques actuals són heterogènies i sovint extrapolades d’estudis en adults, mancant escales de risc validades en població pediàtrica. HIPÒTESIS L’ús del test de generació de trombina (TGT) durant el tractament de la LLA pediàtrica, combinat amb altres factors de risc, permetrà identificar pacients amb alt risc de TEV que podrien beneficiar-se de tromboprofilaxi. La presència de trombofília hereditària augmenta significativament el risc de TEV en pacients pediàtrics amb LLA sotmesos a quimioteràpia. La tromboprofilaxi amb heparina de baix pes molecular (HBPM) és segura i efectiva en la prevenció del TEV en nens amb LLA que presenten factors de risc específics. OBJECTIUS Aquest estudi pretén identificar biomarcadors i factors clínics associats a un major risc de TEV en nens amb LLA, utilitzant el TGT com a eina per avaluar la predisposició trombòtica i millorar les estratègies profilàctiques en aquests pacients. MATERIAL, MÈTODES I RESULTATS Primer Article - Estudi observacional retrospectiu multicèntric. Cohort de 652 pacients pediàtrics amb LLA tractats segons la guia SEHOP-PETHEMA 2013 entre 2013 i 2021. - Objectius: descriure la incidència i característiques del TEV, avaluar factors de risc associats, i analitzar la seguretat i eficàcia de l’HBPM com a tromboprofilaxi primària i secundària. - Resultats: Incidència de TEV: 8,7%, amb el 74,1% dels casos durant la fase d’inducció IA. 72,4% dels TEV estaven associats a catèters venosos centrals (CVC). Factors de risc significatius: antecedents familiars de trombosi, LLA-T, grup de tractament d’alt risc, massa mediastínica al debut i trombofília hereditària. La mutació del factor V Leiden i la mutació G20210A del gen de la protrombina van ser factors de risc independents. L’ús d’HBPM com a profilaxi primària es va associar amb una menor incidència de TEV (5,6% vs. 9,2%), tot i que sense significació estadística. La profilaxi secundària amb HBPM es va administrar en el 47% dels pacients amb antecedents de TEV, sense recurrència ni efectes adversos greus. Segon Article - Estudi prospectiu de cohorts. 67 pacients pediàtrics amb LLA tractats als hospitals Sant Joan de Déu i Niño Jesús entre 2018 i 2022. - Objectiu: avaluar la utilitat d’un test automatitzat de generació de trombina (TGT) per estimar el risc de TEV durant el tractament de la LLA. - Metodologia: es va analitzar el perfil de coagulació mitjançant l’ST Genesia-ThromboScreen® en diferents fases del tractament. Es van recollir dades sobre marcadors procoagulants i anticoagulants i es van comparar amb controls sans. - Resultats: Cap pacient va desenvolupar TEV durant l’estudi. En el diagnòstic, el TGT va mostrar un perfil protrombòtic en pacients amb LLA en comparació amb controls. L’administració de PEG-asparaginasa va augmentar significativament el perfil trombòtic, especialment en pacients de més de 10 anys, amb grup sanguini no-O o amb trombofília hereditària. El TGT es va correlacionar amb nivells baixos de proteïna C i proteïna S, factors que podrien predisposar a un major risc de TEV. CONCLUSIONS - En la sèrie de pacients pediàtrics amb LLA, la majoria dels casos de TEV es van produir en pacients sense trombofília hereditària. - En pacients amb trombofília hereditària, el risc de TEV era superior, i l’administració d’HBPM va ser útil per reduir la incidència de trombosi venosa. - La profilaxi amb HBPM és segura, sense complicacions hemorràgiques rellevants. - El test de generació de trombina (TGT) amb ST-Genesia pot oferir informació útil per predir un risc elevat de TEV en pacients pediàtrics amb LLA. - Un grup sanguini no-O i la presència de trombofília hereditària es van associar a un perfil trombòtic significativament més alt amb el TGT. - Es va observar un increment en el perfil trombòtic després de l’administració de PEG-asparaginasa, especialment en pacients amb factors de risc addicionals.

# metadata.dc.rights.license[].value
ADVERTIMENT. Tots els drets reservats. L'accés als continguts d'aquesta tesi doctoral i la seva utilització ha de respectar els drets de la persona autora. Pot ser utilitzada per a consulta o estudi personal, així com en activitats o materials d'investigació i docència en els termes establerts a l'art. 32 del Text Refós de la Llei de Propietat Intel·lectual (RDL 1/1996). Per altres utilitzacions es requereix l'autorització prèvia i expressa de la persona autora. En qualsevol cas, en la utilització dels seus continguts caldrà indicar de forma clara el nom i cognoms de la persona autora i el títol de la tesi doctoral. No s'autoritza la seva reproducció o altres formes d'explotació efectuades amb finalitats de lucre ni la seva comunicació pública des d'un lloc aliè al servei TDX. Tampoc s'autoritza la presentació del seu contingut en una finestra o marc aliè a TDX (framing). Aquesta reserva de drets afecta tant als continguts de la tesi com als seus resums i índexs.

# metadata.dc.source[].value
Tesis Doctorals - Facultat - Medicina i Ciències de la Salut

# metadata.dc.title[].value
Individualització de la profilaxi de la malaltia tromboembòlica venosa en pacients pediàtrics afectes de leucèmia limfoblàstica aguda: ús del test de generació de trombina