Fitxers
Tipus de document
TesiVersió
Versió publicadaData de publicació
Tots els drets reservats
Si us plau utilitzeu sempre aquest identificador per citar o enllaçar aquest document: https://hdl.handle.net/2445/229388
Políticas farmacéuticas y acceso a medicamentos en España: de la evaluación al proceso de compra pública
Títol de la revista
Autors
Director/Tutor
Contribució addicional
ISSN de la revista
Títol del volum
Resum
[spa] El acceso equitativo a los medicamentos innovadores es hoy uno de los grandes retos de los sistemas de salud. Esta tesis analiza cómo las políticas de evaluación, fijación de precios y compra pública condicionan la disponibilidad real de medicamentos en la Unión Europea (con énfasis en el Estado español) y propone mecanismos para conciliar acceso, sostenibilidad e innovación.
Se parte de un marco conceptual que describe la cadena reguladora: autorización europea (EMA-Comisión Europea), evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) nacional y decisión de financiación/compra regional u hospitalaria. La fragmentación competencial genera desigualdades territoriales en tiempos de acceso, precios y condiciones de reembolso. El trabajo formula la hipótesis de que cuanto mayor es la heterogeneidad de los marcos HTA y del poder de compra del financiador público, mayor será la variabilidad en precio y acceso a los nuevos medicamentos.
Para contrastarla se desarrollan tres estudios complementarios. Primero, una revisión sistemática de marcos de análisis de decisión multicriterio (MCDA) aplicados por agencias europeas. El estudio muestra coincidencia en criterios nucleares (eficacia, seguridad, coste) pero profundas diferencias en pesos, escalas y participación de agentes, lo que dificulta la comparabilidad de las decisiones.
El segundo estudio revisa 14 análisis farmacoeconómicos publicados sobre terapias CAR-T. Todos demuestran superioridad clínica frente a la quimioterapia, pero su coste-efectividad depende críticamente de la duración de la respuesta y del perfil del paciente. La evidencia es limitada por la falta de ensayos clínicos aleatorizados y de seguimiento prolongado, lo cual justifica la implantación de acuerdos de pago por resultados avalados por registros de vida real.
El tercer trabajo examina los distintos expedientes de licitación de biosimilares de adalimumab 40 mg (2018-2025) en las diferentes comunidades autónomas de España. Se observa una utilización heterogénea de criterios de valor, aunque las licitaciones siguen dominadas por el precio se revela la introducción progresiva de criterios cualitativos (trazabilidad, programas de soporte, sostenibilidad ambiental).
En conclusión, se ratifica que la fragmentación normativa y metodológica sigue siendo la principal barrera para un acceso homogéneo a la innovación. Un MCDA estandarizado, registros de vida real interoperables y licitaciones orientadas al valor son piezas imprescindibles para alinear incentivos entre reguladores, financiadores, profesionales, pacientes e industria. Solo la combinación de una evaluación clínica armonizada, un análisis económico riguroso y una compra pública basada en resultados permitirá proteger la sostenibilidad financiera del Sistema Nacional de Salud y, al mismo tiempo, garantizar que los pacientes reciban con rapidez las terapias que realmente mejoran su salud.
[cat] L’accés equitatiu als medicaments innovadors és avui un dels grans reptes dels sistemes de salut. Aquesta tesi analitza com les polítiques d’avaluació, fixació de preus i compra pública condicionen la disponibilitat real de medicaments a la Unió Europea (amb èmfasi a l’Estat espanyol) i proposa mecanismes per conciliar accés, sostenibilitat i innovació. Es parteix d’un marc conceptual que descriu la cadena reguladora: autorització europea (EMA-Comissió Europea), avaluació de tecnologies sanitàries (HTA) nacional i decisió de finançament/compra regional o hospitalària. La fragmentació competencial genera desigualtats territorials en temps d’accés, preus i condicions de reemborsament. El treball formula la hipòtesi que com més gran és l’heterogeneïtat dels marcs HTA i del poder de compra del pagador públic, més gran serà la variabilitat en preu i accés als nous medicaments. Per contrastar-la es desenvolupen tres estudis complementaris. Primer, una revisió sistemàtica de marcs d’anàlisi de decisió multicriteri (MCDA) aplicats per agències europees. L’estudi mostra coincidència en criteris nuclears (eficàcia, seguretat, cost) però profundes diferències en pesos, escales i participació d’agents, cosa que dificulta la comparabilitat de les decisions. El segon estudi revisa 14 anàlisis farmacoeconòmiques publicades sobre teràpies CAR-T. Totes demostren superioritat clínica davant la quimioteràpia, però el seu cost-efectivitat depèn críticament de la durada de la resposta i del perfil del pacient. L’evidència és limitada per la manca d’assajos aleatoritzats i de seguiment prolongat, fet que justifica la implantació d’acords de pagament per resultats avalats per registres de vida real. El tercer treball examina els diferents expedients de licitació de biosimilars d’adalimumab 40 mg (2018-2025) a les diferents comunitats autònomes d’Espanya. S’observa una utilització heterogènia de criteris de valor, tot i que les licitacions continuen dominades pel preu es revela la introducció progresiva de criteris qualitatius (traçabilitat, programes de suport, sostenibilitat ambiental). En conclusió, es ratifica que la fragmentació normativa i metodològica continua sent la principal barrera per a un accés homogeni a la innovació. Un MCDA estandarditzat, registres de vida real interoperables i licitacions orientades a valor són peces imprescindibles per alinear incentius entre reguladors, finançadors, professionals, pacients i indústria. Només la combinació d’una avaluació clínica harmonitzada, una anàlisi econòmica rigorosa i una compra pública basada en resultats permetrà protegir la sostenibilitat financera del Sistema Nacional de Salut i, alhora, garantir que els pacients rebin amb rapidesa les teràpies que realment milloren la seva salut.
[eng] Equitable access to innovative medicines is currently one of the major challenges for health systems. This thesis analyses how policies on health technology assessment, pricing, and public procurement shape the real availability of medicines in the European Union (with emphasis on Spain), and proposes mechanisms to reconcile access, sustainability, and innovation. The conceptual framework describes the regulatory chain: European authorisation (EMA–European Commission), national health technology assessment (HTA), and regional or hospital-level financing/procurement decisions. Competence fragmentation generates territorial inequalities in access times, prices, and reimbursement conditions. The working hypothesis suggests that the greater the heterogeneity of HTA frameworks and the purchasing power of public payers, the higher the variability in the price and access to new medicines. To test this hypothesis, three complementary studies were conducted. First, a systematic review of multicriteria decision analysis (MCDA) frameworks used by European agencies. The study shows convergence in core criteria (efficacy, safety, cost) but deep differences in weights, scoring scales, and stakeholder participation, which hinder the comparability of decisions. The second study reviews 14 published pharmacoeconomic analyses on CAR-T therapies. All demonstrate clinical superiority over chemotherapy, but their cost-effectiveness depends critically on the duration of response and patient profile. The evidence is limited by the lack of randomised trials and long-term follow-up, which justifies the implementation of outcomes-based payment agreements supported by real-world evidence registries. The third study examines public procurement dossiers of adalimumab 40 mg biosimilars (2018–2025) across Spain’s autonomous communities. Heterogeneous use of value-based criteria is observed, although tenders remain predominantly price-driven, with the progressive introduction of qualitative criteria (traceability, patient support programmes, environmental sustainability). In conclusion, regulatory and methodological fragmentation remains the main barrier to homogeneous access to innovation. A standardised MCDA, interoperable real-world evidence registries, and value-based procurement are essential to align incentives among regulators, payers, professionals, patients, and the pharmaceutical industry. Only the combination of harmonised clinical assessment, rigorous economic evaluation, and outcomes-based public purchasing will safeguard the financial sustainability of the National Health System while ensuring that patients rapidly receive therapies that truly improve their health.
[cat] L’accés equitatiu als medicaments innovadors és avui un dels grans reptes dels sistemes de salut. Aquesta tesi analitza com les polítiques d’avaluació, fixació de preus i compra pública condicionen la disponibilitat real de medicaments a la Unió Europea (amb èmfasi a l’Estat espanyol) i proposa mecanismes per conciliar accés, sostenibilitat i innovació. Es parteix d’un marc conceptual que descriu la cadena reguladora: autorització europea (EMA-Comissió Europea), avaluació de tecnologies sanitàries (HTA) nacional i decisió de finançament/compra regional o hospitalària. La fragmentació competencial genera desigualtats territorials en temps d’accés, preus i condicions de reemborsament. El treball formula la hipòtesi que com més gran és l’heterogeneïtat dels marcs HTA i del poder de compra del pagador públic, més gran serà la variabilitat en preu i accés als nous medicaments. Per contrastar-la es desenvolupen tres estudis complementaris. Primer, una revisió sistemàtica de marcs d’anàlisi de decisió multicriteri (MCDA) aplicats per agències europees. L’estudi mostra coincidència en criteris nuclears (eficàcia, seguretat, cost) però profundes diferències en pesos, escales i participació d’agents, cosa que dificulta la comparabilitat de les decisions. El segon estudi revisa 14 anàlisis farmacoeconòmiques publicades sobre teràpies CAR-T. Totes demostren superioritat clínica davant la quimioteràpia, però el seu cost-efectivitat depèn críticament de la durada de la resposta i del perfil del pacient. L’evidència és limitada per la manca d’assajos aleatoritzats i de seguiment prolongat, fet que justifica la implantació d’acords de pagament per resultats avalats per registres de vida real. El tercer treball examina els diferents expedients de licitació de biosimilars d’adalimumab 40 mg (2018-2025) a les diferents comunitats autònomes d’Espanya. S’observa una utilització heterogènia de criteris de valor, tot i que les licitacions continuen dominades pel preu es revela la introducció progresiva de criteris qualitatius (traçabilitat, programes de suport, sostenibilitat ambiental). En conclusió, es ratifica que la fragmentació normativa i metodològica continua sent la principal barrera per a un accés homogeni a la innovació. Un MCDA estandarditzat, registres de vida real interoperables i licitacions orientades a valor són peces imprescindibles per alinear incentius entre reguladors, finançadors, professionals, pacients i indústria. Només la combinació d’una avaluació clínica harmonitzada, una anàlisi econòmica rigorosa i una compra pública basada en resultats permetrà protegir la sostenibilitat financera del Sistema Nacional de Salut i, alhora, garantir que els pacients rebin amb rapidesa les teràpies que realment milloren la seva salut.
[eng] Equitable access to innovative medicines is currently one of the major challenges for health systems. This thesis analyses how policies on health technology assessment, pricing, and public procurement shape the real availability of medicines in the European Union (with emphasis on Spain), and proposes mechanisms to reconcile access, sustainability, and innovation. The conceptual framework describes the regulatory chain: European authorisation (EMA–European Commission), national health technology assessment (HTA), and regional or hospital-level financing/procurement decisions. Competence fragmentation generates territorial inequalities in access times, prices, and reimbursement conditions. The working hypothesis suggests that the greater the heterogeneity of HTA frameworks and the purchasing power of public payers, the higher the variability in the price and access to new medicines. To test this hypothesis, three complementary studies were conducted. First, a systematic review of multicriteria decision analysis (MCDA) frameworks used by European agencies. The study shows convergence in core criteria (efficacy, safety, cost) but deep differences in weights, scoring scales, and stakeholder participation, which hinder the comparability of decisions. The second study reviews 14 published pharmacoeconomic analyses on CAR-T therapies. All demonstrate clinical superiority over chemotherapy, but their cost-effectiveness depends critically on the duration of response and patient profile. The evidence is limited by the lack of randomised trials and long-term follow-up, which justifies the implementation of outcomes-based payment agreements supported by real-world evidence registries. The third study examines public procurement dossiers of adalimumab 40 mg biosimilars (2018–2025) across Spain’s autonomous communities. Heterogeneous use of value-based criteria is observed, although tenders remain predominantly price-driven, with the progressive introduction of qualitative criteria (traceability, patient support programmes, environmental sustainability). In conclusion, regulatory and methodological fragmentation remains the main barrier to homogeneous access to innovation. A standardised MCDA, interoperable real-world evidence registries, and value-based procurement are essential to align incentives among regulators, payers, professionals, patients, and the pharmaceutical industry. Only the combination of harmonised clinical assessment, rigorous economic evaluation, and outcomes-based public purchasing will safeguard the financial sustainability of the National Health System while ensuring that patients rapidly receive therapies that truly improve their health.
Recurs relacionat
Matèries
Matèries (anglès)
Citació
Citació
GUIU SEGURA, Josep Maria. Políticas farmacéuticas y acceso a medicamentos en España: de la evaluación al proceso de compra pública. [consulted: 6 of October of 2026]. Available at: https://hdl.handle.net/2445/229388