Nucleic Acid Aptamers in Therapeutics and Diagnostics

Abstract

Els aptàmers són molècules curtes d'ADN o ARN monocatenaris que tenen una alta afinitat i selectivitat per unir se a molècules diana específiques com proteïnes, compostos diminuts i fins i tot cèl·lules senceres o virus. Sovint se'ls coneix com a "anticossos químics" per la seva capacitat de replicar l'acció dels anticossos alhora que ofereixen diversos avantatges sobre els anticossos tradicionals. Els aptàmers es generen mitjançant un procés anomenat SELEX, que implica repetides rondes de selecció i amplificació de les seqüències d'unió més efectives d'una bibliot eca diversa d'oligonucleòtids aleatoris. Això permet la creació d'aptàmers molt específics per a la seva molècula objectiu, amb afinitats que poden rivalitzar o fins i tot superar les dels anticossos. També són menys propensos a desencadenar una resposta i mmune, cosa que els fa més adequats per a aplicacions diagnòstiques i terapèutiques. Encara que semblin idonis en molts aspectes, aquestes molècules requereixen normalment d’un procés d’optimització per esdevenir eficaços i eficients. Els aptàmers tenen un a àmplia gamma d'aplicacions potencials, incloent hi com a eines de diagnòstic per detectar biomarcadors de malalties, com a agents terapèutics per tractar una varietat de patologies, i com a biosensors per detectar toxines i patògens en els aliments i el medi ambient. El Macugen es l’única teràpia que utilitza apt à mers que ha estat aprovada i està dirigida en pacients amb AMC.