Efectivitat del tractament antipsicòtic en pacients amb esquizofrènia: Diferents aproximacions metodològiques

Abstract

[cat] En aquesta tesi s'estudia l'efectivitat de diferents tractaments antipsicòtics en pacients amb esquizofrènia a partir de les dades d'un estudi longitudinal observacional multicèntric. Diferents aproximacions metodològiques són proposades tant des del punt de vista de la mesura de l'efectivitat dels tractaments (resposta, manteniment del tractament, remissió) com des del punt de vista de l'anàlisi estadística de l'efectivitat dels tractaments (models GEE, anàlisi de supervivència, models estructurals marginals). En particular es proposa una metodologia per a comparar múltiples tractaments mitjançant models estructurals marginals. Els resultats mostren diferències d'efectivitat entre els antipsicòtics que són consistents amb els resultats previs d'estudis aleatoritzats. Aquesta tesi reforça la idea que els resultats dels estudis observacionals amb un disseny i una metodologia d'anàlisi adients són consistents amb els corresponents resultats provinents d'estudis aleatoritzats.

[eng] This thesis studies the effectiveness of different antipsychotic treatments in patients with schizophrenia based on data from a multicentre observational longitudinal study. Different approaches are proposed from both the point of view of measuring the treatment effectiveness (response, treatment maintenance, remission) and of the statistical modeling of treatment effectiveness (GEE models, survival analysis, marginal structural models). In particular, it proposes a methodology to compare multiple treatments using marginal structural models. The results show differences among the effectiveness of antipsychotics that are consistent with previous results of randomized studies. This thesis reinforces the idea that the results of observational studies, with appropriate designs and analysis strategies, are consistent with the corresponding results of randomized studies.